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| 本文作者： 奕欣 | 2016-05-16 11:40 |
當(dāng)拿到Peter Thiel投資的40萬美金時(shí)，Matthew Scholz更加堅(jiān)定了他要做的事情是對(duì)的。
“Peter喜歡不走尋常路，會(huì)投一些看起來比較有爭(zhēng)議的公司，比如我們。”
這是七年前Immusoft拿到的第一筆天使投資。
七年后的今天，Matthew Scholz在深圳的硅谷峰會(huì)上進(jìn)行著路演。作為醫(yī)療科技界的代表，Immusoft馬上要開始B輪千萬級(jí)的融資。
在六支來自硅谷的全英路演團(tuán)隊(duì)中，Immusoft是唯一“心機(jī)”地使用了中文PPT的公司。臺(tái)上的Matthew Scholz活力四射，向臺(tái)下的投資人們介紹著這家計(jì)劃“把人體變?yōu)橹扑幑S”的生物技術(shù)公司。
Immusoft的核心業(yè)務(wù)聽起來簡(jiǎn)直瘋狂到令人難以置信：免疫系統(tǒng)編程（ISP，Immune System Programming）。
如圖所示，這項(xiàng)技術(shù)主要分為五個(gè)步驟：
1. 從患者體內(nèi)采集分離免疫細(xì)胞B細(xì)胞；
2. 通過電轉(zhuǎn)染技術(shù)介導(dǎo)DNA進(jìn)入分離的B細(xì)胞。
DNA中含有缺失或有缺陷的蛋白質(zhì)的編碼，而正是這種缺失或缺陷導(dǎo)致了疾病。治療性基因植入患者細(xì)胞后成為大型質(zhì)粒，它含有“睡美人轉(zhuǎn)位子系統(tǒng)”（Sleeping Beauty Transponson System，為Immusoft于2016年春天收購(gòu)的Discovery Genomic所持有的技術(shù)），能將基因整合進(jìn)細(xì)胞DNA中。
3. 選中的DNA介導(dǎo)細(xì)胞于培養(yǎng)系統(tǒng)中在體外大量增殖。
4. DNA介導(dǎo)細(xì)胞體外分化成漿母細(xì)胞和漿細(xì)胞，即ISP細(xì)胞，它們能生產(chǎn)所需的治療性蛋白質(zhì)。
5. 將大量分泌蛋白的細(xì)胞重新輸入患者體內(nèi)。漿細(xì)胞能讓人對(duì)病原體免疫，并有很強(qiáng)的蛋白質(zhì)生產(chǎn)能力。這類細(xì)胞可在骨髓中存活，并長(zhǎng)期分泌蛋白質(zhì)。
Matt向雷鋒網(wǎng)介紹道，現(xiàn)階段的生物制劑（注射型）雖然是目前最有效的方法，但也存在不少缺點(diǎn)，比如造價(jià)昂貴，會(huì)帶來疼痛等，但這都不是事兒。最關(guān)鍵的問題是，它是一種非治愈性的療法，有效期較短，需要長(zhǎng)期的注射治療，所以無法從根本上解決問題。而ISP就能夠改變現(xiàn)狀。根據(jù)Matt的介紹，ISP主要有三個(gè)優(yōu)勢(shì)：
可以實(shí)現(xiàn)對(duì)病人自體細(xì)胞的程序化改造；
大量生產(chǎn)能滿足自身需求的蛋白質(zhì)的細(xì)胞；
現(xiàn)存的一些疾病無法做到藥物輸入療法，ISP可以提供一種新的參考療法。
實(shí)際上，Immusoft已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了多種疾病的臨床研究，其中發(fā)展最快的是一種罕見的疾病，名為黏多糖貯積癥I型。病人患病的原因主要是因?yàn)轶w內(nèi)缺乏關(guān)鍵的蛋白（αL-艾杜糖醛酸酶），需要流線化的臨床治療，每年的治療費(fèi)用超過25萬每年。而如果要進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，這個(gè)數(shù)字將達(dá)到80萬。
目前治療該疾病的藥物名為Aldurayme，一年的銷售額是2.19億美元。而且這種治療方法實(shí)際上治標(biāo)不治本，機(jī)體后期會(huì)退化，最終致死。
在Immusoft提供的一份老鼠實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，樣本組（紅色）接受改造后，和對(duì)照組（綠色）進(jìn)行了αL-艾杜糖醛酸酶的測(cè)驗(yàn)。左側(cè)為相對(duì)于健康人的蛋白水平百分比，在人體內(nèi)，達(dá)到10%的量就具有治愈效果。
目前Immusoft已經(jīng)向FDA提交了黏多糖貯積癥I型的臨床用藥申請(qǐng)，啟動(dòng)該疾病一期的實(shí)驗(yàn)。
Matt對(duì)雷鋒網(wǎng)表示，這項(xiàng)技術(shù)理論上可以應(yīng)用于任何一種疾病。
“我們希望讓ISP成為醫(yī)學(xué)界的Apple Store。你的身體需要什么，就能給自己制造什么藥物?！?/p>
把編程概念和醫(yī)療結(jié)合在一起，或許也只有Matthew Scholz能想到。8歲開始接觸編程，15歲就上了華盛頓大學(xué)。雖然是一名耕耘了數(shù)十年的碼農(nóng)，但Matthew的潛意識(shí)里卻始終知道，自己并不會(huì)一直在計(jì)算機(jī)領(lǐng)域做一輩子。
2009年，彼時(shí)的Matt是Point B Telematics的創(chuàng)始人，一家基于GPS的車隊(duì)物流公司。當(dāng)時(shí)Matt的小日子過得也算不錯(cuò)，然而生命不息折騰不止的他，一次偶然的機(jī)會(huì)接觸到了某個(gè)電腦安全問題，這時(shí)——如果生活有動(dòng)畫版，那么此時(shí)就像名偵探柯南破案時(shí)發(fā)現(xiàn)了關(guān)鍵線索一樣，背景有一道白光閃過，Matt的內(nèi)心獨(dú)白大概長(zhǎng)這樣：
“就像病毒侵入電腦一樣，我們可以通過修改代碼的方式來解決電腦的問題，那么人體可不可以這樣呢？”
Matt對(duì)雷鋒網(wǎng)這樣說道：
“我們終其一生在追求更好的電腦技術(shù)，但回歸到人身上，人體就是一個(gè)最精密的電腦。所以我當(dāng)時(shí)就有了這樣一個(gè)想法，是否能夠通過基因改造來治療特定的疾病呢？”
想法一出現(xiàn)，Matt就坐不住了。在對(duì)話期間，Matt用了“野心”這種詞來形容自己，他很快地售出了公司，繼而創(chuàng)辦了Immusoft。回憶起當(dāng)年的義無反顧，Matt不無得意地露出燦爛的笑容，他對(duì)雷鋒網(wǎng)表示，
“是的，醫(yī)學(xué)科技是一個(gè)門檻極高的領(lǐng)域，類似于‘要么全部，要么全不’（all or nothing）的狀態(tài)，但一旦成功了，它所帶來的財(cái)富價(jià)值不可估量，對(duì)人類的未來也同樣是里程碑式的。”
一個(gè)沒有任何生物背景的碼農(nóng)如此異想天開，當(dāng)年這個(gè)想法也難怪會(huì)遭到很多人的質(zhì)疑。對(duì)于這一點(diǎn)， Matt并不在乎，他甚至在2009年的時(shí)候坦率表示“我對(duì)生物技術(shù)一無所知（I know nothing about biotech）”，但對(duì)于Immusoft的理念，Matt則會(huì)“誓死捍衛(wèi)”。Matt說，他會(huì)一個(gè)個(gè)去找那些對(duì)此嗤之以鼻或者報(bào)反對(duì)態(tài)度的人，然后一個(gè)勁地問“為什么”，得到對(duì)方的答案后，他會(huì)給對(duì)方發(fā)各種資料，甚至寫郵件回答對(duì)方的問題。他說，自己是一個(gè)“非常堅(jiān)持”的人，如果別人報(bào)以懷疑的態(tài)度，他會(huì)盡自己所能去說服別人。
去年夏天，Immusoft已經(jīng)完成了FDA的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前提會(huì)議（pre-IND）,并完成臨床規(guī)?；mmusoft目前正在等待FDA關(guān)于最終臨床前研究的指導(dǎo)（GLP毒理學(xué)實(shí)驗(yàn)）。預(yù)計(jì)完整的IND說明將于今年秋天提交給FDA，并于明年開始人體實(shí)驗(yàn)。
Immusoft的slogan是，“對(duì)細(xì)胞編程，治愈你的疾病”；Matt對(duì)雷鋒網(wǎng)表示，這項(xiàng)技術(shù)理論上可以應(yīng)用于任何一種疾病。
“我們希望讓Immusoft成為醫(yī)學(xué)界的App Store。你的身體需要什么，就能給自己制造什么藥物?！?/p>
Matt說，隔天他就要飛回西雅圖了，跟進(jìn)一下公司后期的各項(xiàng)申請(qǐng)?！斑@次受邀參加硅谷峰會(huì)，其實(shí)我也很意外。但這也說明了我們的實(shí)力，能夠作為硅谷生物醫(yī)學(xué)的代表在深圳介紹我們的項(xiàng)目。簽證是在一天內(nèi)辦好的，也許是因?yàn)檫@趟中國(guó)之旅是非去不可了。”在聊天的時(shí)候，他提到家里有一個(gè)澆水機(jī)器人——因?yàn)樗?jīng)常在全球飛，很少有時(shí)間回家照料植物。
這次約談的時(shí)間非常緊張，Matt十五分鐘前剛從華強(qiáng)北回來。在聊天的半個(gè)小時(shí)中，Matt不時(shí)拿起手機(jī)聊微信（他操作得還不是非常熟練），和同行的人溝通著——在十五分鐘后，他要參加一個(gè)投資晚宴，希望能在那里爭(zhēng)取一把，擴(kuò)大B輪融資的規(guī)模。
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