基因編輯新秀Homology獲4千萬風投，研究罕見病基因療法

據(jù)外媒報道，一家名為Homology Medicines的新公司獲得了著名風投公司5AM領銜的總額達4350萬美元的A輪投資，以開發(fā)新型基因編輯技術(shù)。

基因編輯是當前生命科學產(chǎn)業(yè)最為火爆的領域之一，Homology覺得，他們即將在該領域開啟一場技術(shù)革命。公司新任CEO Arthur Tzianabos表示，利用本輪投資，該公司將利用腺病毒載體工具ID’d來開展一些由基因突變引起的罕見疾病研究。

據(jù)了解，目前全球罕見病多達七八千種，而且往往是遺傳疾病，也就是病人的某些或某個基因出現(xiàn)了少見的突變。而治療罕見病的方法主要有三種，即對癥支持治療、酶替代治療（即持續(xù)注射國外研制的生物制劑）和骨髓移植。但前兩種方法通常資源有限且費用昂貴，第三種則存在基因匹配率低等阻礙。因此，當前醫(yī)學界開始加大對罕見病基因的研究，試圖解開罕見病遺傳基因的秘密，加以干預，達到規(guī)避、根除遺傳病的目的。

如果利用腺病毒載體工具這一技術(shù)適用于人類，Homology公司將推進這一技術(shù)應用于開發(fā)新的基因療法。目前，Homology的主要任務是招募小規(guī)模患者群體，驗證這一療法在罕見單基因突變疾病上的作用。 

事實上，早在20世紀80年代早期，腺病毒載體就已被用作基因運載的工具，支持著許多研究人員的工作。最早期的載體是基于C亞型的人類腺病毒血清型5（Ad5）和人類腺病毒血清型2（Ad2）。Ad5和Ad2是通過刪除它們基因組中的E1 和/或E3區(qū)，使它們在復制上產(chǎn)生缺陷，只能在特定的細胞系中復制。不幸的是，第一代的病毒載體很快暴露了一系列的缺陷。起初，研究人員認為這些載體關(guān)鍵的細胞表面受體存在于大量的細胞上是一項優(yōu)勢，然而，這卻阻礙了靶向特定的細胞類型。此外，該類型的載體還會激活免疫反應，引發(fā)炎癥毒性。 

在今天基因醫(yī)學引發(fā)最初的興奮的20年后，研究人員和媒體又一次對該領域出現(xiàn)的一系列醫(yī)學突破表現(xiàn)出了狂熱之情。推動這一“復興”的力量是大量技術(shù)的進步，比如CRISPR/Cas9和其它基因編輯技術(shù)的發(fā)展（TALEN、Zinc Finger和 ARCUS）。

不過，除了前代腺病毒載體存在免疫問題的缺陷，該技術(shù)的效果和可能還存在安全性問題，因此業(yè)內(nèi)普遍認為基因療法距離真正的臨床應用還有一段距離，事實上，目前包括Bluebird公司等基因療法先驅(qū)最近也屢遭挫折。盡管CRISPR技術(shù)的發(fā)展又讓人看到基因編輯的希望，但Homology公司是否能為該領域帶來改變，還是有待觀察。

via fiercebiotech

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